AL Amyloidose

AQUARIUS-Studie

Eine Phase-2-Studie zu Therapien auf der Basis von Daratumumab bei Teilnehmern mit Leichtketten-Amyloidose (AL). Hier wird die kardiale Sicherheit verschiedener D-VCd-Behandlungsschemata bei neu diagnostizierter systemischer AL-Amyloidose und Strategien zur Eindämmung der kardialen Toxizität untersucht. In einer zweiten Kohorte wird die Pharmakokinetik von subkutan appliziertem Daratumumab in unterschiedlichen Ethnien untersucht.

EudraCT Number: 2021-002639-48
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2021-002639-48/ES
Studienzentren in Deutschland: Berlin, Essen, Heidelberg.

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CAELUM 302 Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival

Eine doppelt verblindete, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 plus Standardtherapie gegenüber Placebo plus Standardtherapie bei zuvor unbehandelten Patienten mit AL-Amyloidose im Stadium IIIa nach Mayo.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04512235 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04512235
Studienzentren in Deutschland: Berlin, Düsseldorf, Essen, Hamburg, Heidelberg, Münster, Würzburg.

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CAELUM 301 Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival

Eine doppelt verblindete, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 plus Standardtherapie gegenüber Placebo plus Standardtherapie bei zuvor unbehandelten Patienten mit AL-Amyloidose im Stadium IIIb nach Mayo.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04504825 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04504825
Studienzentren in Deutschland: Berlin, Düsseldorf, Essen, Hamburg, Heidelberg, Münster, Würzburg.

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Efficacy of [18F]Florbetaben PET for Diagnosis of Cardiac AL Amyloidosis (CArdiag)

Hier handelt es sich um eine internationale Phase-3-Studie, welche den Stellenwert einer [18F]Florbetaben PET bei Patienten mit Verdacht auf eine Amyloidose mit Herzbeteiligung untersucht.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05184088 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05184088
Studienzentren: Essen, Hamburg, Heidelberg, Würzburg.

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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Birtamimab bei Mayo-Patienten mit AL-Amyloidose im Stadium IV (AFFIRM-AL)

Dies ist eine multizentrische, globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Birtamimab bei Patienten mit AL-Amyloidose im Stadium IV nach Mayo. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit von Birtamimab durch die Beurteilung der Zeit bis zur Gesamtmortalität. Alle Patienten erhalten als Standardbehandlung eine Bortezomib-haltige Chemotherapie.

ClinicalTrials.gov ID NCT04973137 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04973137
Studienzentren: Berlin, Heidelberg, Köln, Mainz.

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Transthyretin-Amyloid Neuropathie

Neuro-TTRansform (ION 682884 CS3)

Eine globale, offene, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ION-682884 bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04136184 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04136184
Studienzentren in Deutschland: Essen, Heidelberg, Münster, Würzburg.

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GWAS-Studie – Genomweite Assoziationsstudie zur Untersuchung der genetischen Modifikation der vererbten und erworbenen ATTR Amyloidose

Diese multizentrische, internationale Studie untersucht genetische Faktoren, die den Ausbruch und Verlauf der ATTRv-Amyloidose beeinflussen durch Genomweite Untersuchungen. Das Hauptziel dieser Studie ist unser Wissen über den genetischen Hintergrund der hATTR-, oder wtTTR Amyloidose zu erweitern und genetische Varianten zu identifizieren, die die Krankheitspenetranz, das Erkrankungsalter, den Phänotyp und den klinischen Schweregrad modifizieren.

Studienzentren: Aachen, Berlin.

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TRAMoniTTR Studie – Genetic screening of an at-risk population for Hereditary TransthyRetin-related AMyloidosis and longitudinal monitoring of TTR positive subjects

Ziel der multizentrischen Studie in der das ACCB als teilnehmendes Zentrum fungiert ist es, die Prävalenz der hereditären TTR Amyloidose in einer Kohorte von 5.000 Probanden mit einem Risiko für eine hereditäre Transthyretin-Amyloidose zu charakterisieren. Gleichzeitig werden Probanden mit diagnostizierter hATTR longitudinal untersucht, mit dem Ziel Biomarker zu definieren.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03237494 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03237494
Studienzentren: Aachen, Berlin.

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VUS-Studie – Pathogenität von Varianten unklarer Signifikanz bei hereditärer Transthyretin Amyloidose

In dieser open-label Studie werden Patient:Innen mit TTR-Varianten unsicherer Signifikanz für eine hereditäre TTR-Amyloidose auf ATTRv-Symptome basierend auf der Krankengeschichte, klinisch (unter anderem neurologisch, kardiologisch, ophthalmologisch, gastroenterologisch, nephrologisch) sowie genetisch systematisch untersucht.

Rekrutierung: offen (älter 18 Jahre, alle Geschlechter, gesicherte TTR-Mutation oder Angehörige mit gesicherter TTR-Mutation)
Studienzentren: Berlin.

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Atypische Präsentation von Wildtyp ATTR Amyloidose

Patienten mit einer Wildtyp ATTR Amyloidose zeigen typischerweise eine klinisch im Vordergrund stehende Kardiomyopathie. Eine steigende Zahl von ATTRwt-Patient:Innen stellt sich jedoch mit atypischen Symptomen wie einer schweren fortschreitenden Polyneuropathie oder anderen extrakardialen Manifestationen vor. In dieser Studie werden Patientinnen und Patienten mit atypischer klinischer Präsentation (besonders starker neurologischer Symptomatik) mit Wildtyp Transthyretin-Amyloidose interdisziplinäre klinisch und diagnostisch charakterisiert.

Studienzentren: Berlin.

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Transthyretin-Amyloid Kardiopathie

Wirksamkeit und Sicherheit von NNC6019-0001 bei ATTR-Amyloidose mit Herzbefall

In dieser Studie wird ein potenzielles neues Arzneimittel, NNC6019-0001, für Menschen mit einer Herzerkrankung aufgrund von TTR-Amyloidose getestet, wobei untersucht wird, ob dieses Arzneimittel die Symptome einer Herzerkrankung aufgrund von TTR-Amyloidose, wie z. B. Herzversagen, lindern kann. Die Teilnehmer erhalten entweder NNC6019-0001 oder ein Placebo. Welche Behandlung die Teilnehmer erhalten, wird per Zufall entschieden. Die Chance, NNC6019-0001 zu erhalten, ist doppelt so hoch wie die, ein Placebo zu bekommen.

ClinicalTrials.gov ID NCT05442047 https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05442047
Studienzentren: Heidelberg, München, Münster.

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HELIOS-B

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy) 2019-003153-28 ( EudraCT Number )

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04153149 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04153149
Studienzentren in Deutschland: Essen, Göttingen, Heidelberg, Leipzig, Würzburg.

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CARDIO-TTRansform

Wirksamkeit und Sicherheit von Eplontersen bei Teilnehmern mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR CM).

Es handelt sich um eine multizentrische Doppelblindstudie mit etwa 1400 Teilnehmern, die nach dem Zufallsprinzip alle vier Wochen entweder subkutane Injektionen von Eplontersen oder Placebo erhalten. Die Teilnehmer erhalten außerdem täglich zusätzliche Dosen des empfohlenen Tagesbedarfs an Vitamin A.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04136171 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04136171
Studienzentren in Deutschland: Berlin, Heidelberg, Köln, Münster, Würzburg.