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Eine randomisierte multizentrische Phase-II/III-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Doxycyclin vs. Standard Antibiotika-Therapie bei Patienten mit neu diagnostizierter AL Amyloidose welche mit einer Bortezomib-haltigen Chemotherapie behandelt werden.

Hintergrund  der Studie ist, dass es gute präklinische Hinweise dafür gibt, dass Doxycyclin die Amyloid-Fibrillen Bildung hemmt. Dies konnte anhand eines Mausmodell gezeigt werden, ferner gibt es Hinweise aus Tiermodellen dass auch die proteotoxische Wirkung von Amyloid durch Doxycyclin reduziert wird. Bei Doxycyclin handelt es sich um ein Antibiotikum, welches zugelassen ist und zur Behandlung von bakteriellen Infekten seit langem eingesetzt wird. Die Behandlung im Rahmen der Studie erfolgt in einer Standard-Dosierung für 12 Monate und wird parallel zur Chemotherapie begonnen. Die Therapie kann heimatnah erfolgen, für Studienzwecke müssen sich die Patienten alle 2 Monate im Studienzentrum vorstellen, die Fahrtkosten werden von der Studie übernommen.

Welche Patienten können teilnehmen:

  • 120 Patienten weltweit
  • unbehandelte Leichtketten-Amyloidose
  • Herzbefall, Mayo Stadium II und IIIa
  • Alter > 18 Jahre
  • Keine Hochdosis-Therapie möglich/geplant
  • Angemessene Leberwerte
  • Keine ausgeprägte Polyneuropathie, Bortezomib-haltige Therapie möglich

Studienzentren: Amyloidose-Zentrum Heidelberg (Prof. Schönland)

AL Amyloidose

Doxycyclin

A randomized phase II/III trial of doxycycline vs. standard supportive therapy in newly-diagnosed cardiac AL amyloidosis patients undergoing bortezomib-based therapy
EudraCT Number: 2017-002210-31
Studienzentren in Deutschland: Heidelberg.

CAELUM Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival

A Phase 3, Double-Blind, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CAEL-101 and Plasma Cell Dyscrasia Treatment Versus Placebo and Plasma Cell Dyscrasia Treatment in Plasma Cell Dyscrasia Treatment Naïve Patients With Mayo Stage IIIa AL Amyloidosis
ClinicalTrials.gov Identifier:    NCT04512235 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04512235
Studienzentren in Deutschland: Berlin, Düsseldorf, Essen, Hamburg, Heidelberg, Münster, Würzburg.

CAELUM Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival

A Phase 3, Double-Blind, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CAEL-101 and Plasma Cell Dyscrasia Treatment Versus Placebo and Plasma Cell Dyscrasia Treatment in Plasma Cell Dyscrasia Treatment Naïve Patients With Mayo Stage IIIb AL Amyloidosis
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04504825 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04504825
Studienzentren in Deutschland: Berlin, Düsseldorf, Essen, Hamburg, Heidelberg, Münster, Würzburg.

 

Transthyretin-Amyloid Neuropathie

Neuro-TTRansform (ION 682884 CS3)

A Phase 3 Global, Open-Label, Randomized Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ION-682884 in Patients With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy 2019-001698-10 ( EudraCT Number )
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04136184 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04136184
Studienzentren in Deutschland: Essen, Heidelberg, Würzburg, Münster.

Transthyretin-Amyloid Kardiopathie

NI-006

A Phase 1, First-in-Human, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter, Single and Multiple Ascending Dose Study of NI006 in Patients With Amyloid Transthyretin Cardiomyopathy Followed by an Open-Label Extension.
2019-001932-80 ( EudraCT Number )
ClinicalTrials.gov Identifier:    NCT04360434 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04360434
Studienzentren in Deutschland: Heidelberg.

HELIOS-B

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy)
2019-003153-28 ( EudraCT Number )
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04153149 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04153149
Studienzentren in Deutschland: Essen, Göttingen, Heidelberg, Leipzig, Würzburg.

CARDIO-TTRansform

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AKCEA-TTR-LRx in Participants With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM).
2019-002835-27 ( EudraCT Number )
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04136171 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04136171

Geschlossene Studien

Melflufen

An Open-Label, Phase 1/2 Study of Melflufen and Dexamethasone for Patients with AL Amyloidosis Following at Least One Prior Line of Therapy
EudraCT Number: 2018-002761-19
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04115956 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04115956
Studienzentren in Deutschland: Heidelberg.

Eine randomisierte multizentrische Phase-III-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Dexamethason plus Ixazomib oder Therapie nach Wahl des Arztes bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer systemischer Leichtketten-(AL)-Amyloidose

Welche Patienten konnten teilnehmen:

  • 248 Patienten weltweit
  • Vorbehandelte Leichtketten-Amyloidose
  • Alter > 18 Jahre
  • gute Nierenfunktion

VITAL Studie: Chemotherapie NEOD001-Antikörper vs. Chemotherapie + Placebo bei unbehandelten Patienten mit AL Amyloidose und Herzbeteiligung (Sponsor: PROTHENA), ist geschlossen

Einschlusskritien:

  1. Herzbeteiligung bei Leichtketten-Amyloidose
  2. Unbehandelte Erkrankung
  3. Keine höhergradige Polyneuropathie

Ausschlusskritien:

    1. Symptomatisches multiples Myelom
    2. Vorbehandelte AL Amyloidose
    3. Schwere Nierenfunktionsstörung

PRONTO Studie NEOD001-Antikörper vs. Placebo bei behandelten Patienten mit AL Amyloidose und Herzbeteiligung (Sponsor: PROTHENA), ist geschlossen

Einschlusskritien:

  • Herzbeteiligung bei Leichtketten-Amyloidose
  • Behandelte Erkrankung, mindestens partielle Remission nach Chemotherap

Ausschlusskritien:

  • Symptomatisches multiples Myelom
  • Unbehandelte AL Amyloidose
  • Schwere Nierenfunktionsstörung

Randomisierte Studie EGCG vs. Placebo bei behandelten Patienten mit AL Amyloidose und Herzbeteiligung, ist geschlossen

Einschlusskritien:

  1. Abgeschlossene Chemotherapie, nicht länger als 6 Monate zurückliegend
  2. Herzbeteiligung bei Leichtketten-Amyloidose
  3. komplette oder sehr gute partielle Remission der zugrundeliegenden Gammopathie
  4. Einverständnis, auf zusätzlichen Grüntee-Genuss komplett zu verzichten
  5. Keine medizinischen Gründe gegen ein Kardio MRT
  6. Besuche alle 3 Monate im Amyloidose-Zentrum möglich