Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg hat von der Europäischen Kommission die Zulassung zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erhalten. Vyndaqel® (Tafamidis) 61 mg sollte unter der Kontrolle eines in der Behandlung von Patienten mit Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrenen Arztes begonnen werden. Hierbei muss die Diagnose ATTR-CM durch ein mit der Behandlung von Amyloidose oder Kardiomyopathie erfahrener Arzt bestätigt werden und eine AL Amyloidose ausgeschlossen werden, bevor mit der Behandlung mit Vyndaqel® (Tafamidis) 61mg begonnen wird. Hierbei eignen sich folgende Untersuchungsverfahren: Knochenszintigraphie und Blut-/Urin-Untersuchungen und/oder histologische Untersuchung einer Biopsie und Genotypisierung des Transthyretin, um es als Wildtyp oder hereditär zu charakterisieren.
Die Marktzulassung durch die Europäische Kommission basiert auf den Daten der Phase 3-Studie ATTR-ACT (Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial, Maurer et al., N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016.) mit 441 Patienten über 30 Monate aus 48 Studienzentren in 13 Ländern. Tafamidis war mit einer signifikanten Reduktion der Abnahme der Funktionsfähigkeit (gemessen durch den 6-Minuten-Gehtest) und der Lebensqualität (gemessen durch den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS)-Score) verbunden. Diese Effekte waren bereits 6 Monate nach Studienbeginn nachweisbar. Die kombinierte, hierarchische Betrachtung der Endpunkte Gesamtmortalität und kardiovaskulär-bedingte Hospitalisierungen zeigte eine signifikante Überlegenheit von Tafamidis über einen Zeitraum von 30 Monaten hinweg (p=0,0006). Hierbei war die Verträglichkeit von Tafamidis gut, das Sicherheitsprofil war mit Placebo vergleichbar.
Vyndaqel® (Tafamidis-Meglumin) 20 mg Weichkapseln sind bereits seit 2011 in der EU für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 (ATTR-PN) zugelassen, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern.